治疗两个月以下婴儿！罗氏SMA疗法利司扑兰获美国FDA优先审查

在脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗领域,罗氏口服疗法Evrysdi(艾满欣®,risdiplam,利司扑兰)可能很快就会覆盖所有患者,不论其年龄如何。

本周二,罗氏发布公告称,Evrysdi的补充新药申请(sNDA)获得了美国FDA优先审查。该申请寻求批准Evrysdi用于治疗2个月以下的症状前SMA婴儿。此前,该药已被批准用于治疗2个月以上的婴儿、儿童、成人SMA患者。据罗氏称,如果获得批准,Evrysdi将成为第一款在家中对症状前婴儿治疗的药物。

此次申请,利用了RAINBOWFISH研究的中期数据。该研究显示,大多数(80%)接受Evrysdi治疗至少一年的婴儿能够在健康婴儿的典型时间范围内坐、站、走,所有婴儿(100%)也保持了吞咽能力。

罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人、医学博士LeviGarraway在一份声明中表示,“在SMA症状出现之前用Evrysdi治疗非常小的婴儿,可能有助于他们在健康婴儿的典型时间范围内实现站立和行走等里程碑。扩大SMA社区最年轻成员的治疗机会至关重要,我们期待着与FDA合作解决这一申请。”

Evrysdi通过促进和维持中枢神经系统和外周组织中存活运动神经元(SMN)蛋白的产生而发挥作用。SMN蛋白遍布全身,是控制肌肉和运动的神经功能所必需的。同时,SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因突变引起的,这导致患者不能产生足够的SMN蛋白。没有这种蛋白质,神经细胞就无法正常运作,最终导致肌肉无力。不同类型的SMA会影响患者的体力,其走路、吃饭或呼吸的能力也可能会降低或丧失。

在RAINBOWFISH研究中,治疗一年后,所有婴儿(100%)都达到了头部控制、直立坐立、滚动和爬行的运动里程碑。Evrysdi也表现出良好的安全性。试验期间出现了4起治疗期安全事件,但所有事件都已解决或正在通过Evrysdi持续治疗解决。最常见的副作用包括鼻塞、咳嗽、出牙、呕吐、湿疹、腹痛、腹泻、丘疹和发热。罗氏指出,这些事件反映了参与研究的婴儿的年龄,而不是他们的内在疾病。

罗氏Evrysdi是SMA领域的最新进入者,该领域先前已有2款药物上市,包括渤健的Spinraza和诺华的昂贵基因疗法Zolgensma。分析人士此前已注意到Evrysdi的竞争优势,这得益于其方便的口服给药、广泛的患者标签、较低的价格。

Evrysdi于2020年8月初获得批准上市,由于不需要去医学中心治疗,因此在COVID-19大流行期间,对许多患者来说是一个非常有吸引力的治疗选择。

英文链接：https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2021-07-29.htm