离职文书的“坑”不能仅由劳动者填平

欧盟委员会批准

BioMarin

旗下药物

Vimizim

用于罕见遗传性疾病粘多醣贮积症

MorquioA

综合征)治疗。在欧盟决定批准这款药物之前,欧洲药品管理局

(EMA)

推荐该药物用于酶替代疗法,并已被授予孤儿药资格。

孤儿药资格对

Vimizim

的开发有一定的激励作用,粘多醣贮积症是一种罕见疾病,在全球发达国家大约有

3000

人受此疾病影响,该疾病可引起渐进性的多器官功能障碍。粘多醣贮积症的症状包括心脏及呼吸并发症,可导致人的耐力丧失,

30-45%

患有这种病的人以轮椅为伴。粘多醣贮积症患者也处于早亡的风险当中。

该疾病由酶

GALNS

存有缺陷导致。

Vimizim(elosulfasealfa)

通过取代这种缺失的酶而起作用,这款药物在临床试验期间已证明具有改善患者耐力的能力。与安慰剂相比,以

2mg/kg

剂量每周输注一次

Vimizim

的粘多醣贮积症患者在经过

24

周治疗后,在

6

分钟行走试验中能够多走

22.5

米。

在欧盟批准这款药物之前,美国

FDA

在今年

2

月份给出了一个类似的推荐,在美国这款药物也被授予孤儿药资格。这款药物在巴西、澳大利亚、加拿大及墨西哥的上市申请也在审评当中。

http://www.pmlive.com/pharma_news/ec_approves_biomarin_rare_genetic_disorder_drug_564026