血液疾病创新疗法在中国申报临床，翰森制药近2亿美元引进

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，KerosTherapeutics与翰森制药附属公司翰森生物共同递交了1类新药HS-20106注射液的临床试验申请。公开资料显示，HS-20106（KER-050）是一种“工程化的配体捕获体”，正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的无效造血。翰森制药通过一项近2亿美元的合作获得了该产品在中国内地、香港和澳门地区的独家权益。

造血是在骨髓中产生血细胞的过程。当血细胞适当成熟时，它们会离开骨髓并进入循环。无效造血，即未成熟血细胞未能适当发育为成熟细胞，可能导致低水平的循环红细胞（贫血）、白细胞（中性粒细胞减少）或血小板（血小板减少）。

公开资料显示，KER-050是一种“工程化的配体捕获体”，由经修饰的TGF-β受体（即激活素受体IIA型）配体结合区域与人源抗体的Fc区域融合而成。根据Keros公司官网资料，KER-050属于激活素受体IIA型（ActRIIA）融合蛋白，旨在选择性抑制TGF-β配体，包括激活素A。激活素A属于TGF-β超家族成员，它的升高与骨丢失、转移和骨髓受损增加有关。KER-050被设计为结合并抑制激活素A，具有通过靶向多个细胞系来改善骨髓和恢复正常造血的潜力。

2021年12月，翰森制药与KerosTherapeutics共同宣布就后者主要药物KER-050在中国的独家权益达成战略合作。根据协议，翰森制药将获得该产品在中国内地、香港和澳门地区的开发、生产和商业化独家权益；为此，Keros公司将收到预付款2000万美元，并有望获得开发和商业里程碑付款高达1.705亿美元，以及产品净销售额的分级特许权使用费。

基于已完成的1期临床试验和多项临床前研究的数据，Keros公司认为KER-050有潜力通过在造血中的细胞分化和成熟过程中发挥作用，增加红细胞和血小板的产生，同时改善骨骼健康和质量。根据ClinicalTrials网站，KER-050正在被开发用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓纤维化（MF）患者，相关临床试验均已进展至2期临床阶段。

在MDS和MF中，骨髓微环境中的疾病影响可能导致贫血、血小板减少、中性粒细胞减少和急性髓系白血病风险增加。其中，MDS是一组罕见的血液系统恶性肿瘤，特点是患者无法有效生成健康的血红细胞、白细胞和血小板，导致虚弱、频繁感染、贫血和疲乏等。MF是骨髓癌的一种类型，临床表现通常包括体质性症状、贫血和脾脏肿大等。JAK抑制剂已被批准用于缓解MF症状，然而这类产品可引起血细胞减少，患者需要定期输注红细胞和血小板。

翰森制药也曾在新闻稿中表示，他们相信KER-050在无效造血相关疾病（如骨髓增生异常综合症）等领域的治疗潜力。