美纳里尼急性髓系白血病药物获得FDA孤儿药认定

11月5日，美纳里尼集团宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予SEL24/MEN1703孤儿药资格（ODD），可用于治疗急性髓系白血病（AML）。SEL24/MEN1703是同类首创的口服双PIM/FLT3抑制剂，由美纳里尼从Ryvu Therapeutics获得内部许可，目前正在DIAMOND-01试验中进行治疗复发/难治性AML患者的单药研究。

ODD由FDA向旨在治疗在美国影响人数不到20万的疾病的疗法授予，并为企业提供多项激励措施，以支持罕见疾病的治疗和诊断开发。值得注意的是，ODD并不影响监管批准过程，治疗罕见疾病的药物一样需要通过为任何其他药物所确立的严格科学审查流程。

DIAMOND-01（CLI24-001；clinicaltrials.gov编号NCT03008187）是SEL24/MEN1703的首次人体I/II期剂量升级和队列扩展试验，将其作为治疗复发/难治性AML患者的单药进行了研究。

在DIAMOND-01试验的剂量升级部分，SEL24/MEN1703展示出最高125毫克/天建议剂量（RD）的可控安全性，以及作为单药的抗白血病活性初步证据。这一证据已在研究的队列扩展部分中得到证实，该部分还显示了在复发/难治性AML方面的初步单药疗效（特别是在具有IDH突变疾病的患者中），无论是IDH抑制剂初治还是既往使用过IDH抑制剂的患者。

这项试验目前正在招募具有IDH1或IDH2突变的AML患者，以进一步研究SEL24/MEN1703在这个由分子确定的患者亚群中的活力。