抗癌“神药”定价超百万 CAR-T抗癌药是万能药吗

最近，一种肿瘤免疫治疗CAR-T细胞治疗的热潮正在兴起。抗癌“神药”定价超百万！CAR-T抗癌药是万能药吗？

据说，她在2019年7月被诊断出患有淋巴瘤。在6-8月间，她接受了上海瑞金医院副院长、血液科赵维江团队的CAR-T细胞治疗，完全缓解了症状，实现了癌细胞“清除”，8月底出院。

这则新闻迅速在医学界掀起轩然大波，CAR-T治疗被视为根治癌症的希望。不过，高治疗费还是让不少人浇了一盆冷水。

Chen所用的CAR-T疗法是复星凯特6月获得批准的阿基仑赛注射液，根据网传的药品销售订单显示，该药物的零售价为120万元/袋(约68ml)。

为何天价抗癌药贵？120万治癌价值无价……一时间，有关的话题迅速升温，CAR-T细胞疗法也因此进入了公众的视野。

血肿疗效显著。

癌症，特别是恶性肿瘤(又称癌症)的治疗一直是世界性难题，如何准确、有效地治疗一直是医学界探讨的重点。免疫疗法在传统手术、放射疗法、化学疗法后被视为未来发展的主要治疗手段之一，并已成为肿瘤治疗的第四大选择。

CAR-T细胞疗法作为一种新的、精确的靶向治疗手段，是免疫治疗中的“明星疗法”，特别在治疗血液恶性肿瘤方面具有良好的疗效。

CAR-T细胞治疗被称为嵌合抗原受体T细胞免疫治疗。CAR(肿瘤嵌合抗原受体)的作用是定位导航，而T细胞是人体免疫系统的守护者，相当于“警察”。

简而言之，它是首先从病人身上取出T细胞，然后用遗传工程技术激活T细胞，然后装上CAR，使普通T细胞变成CAR-T细胞(专门鉴定肿瘤细胞)，再将T细胞转化为杀伤癌细胞，从而发挥杀伤癌细胞的作用。

在2012年，通过CAR-T细胞治疗，Emily获得了“治愈”，至今已无癌生存9年，是世界上第一个用CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童。在2013年，科学杂志(Science)把CAR-T细胞治疗列为世界上十项重大科技突破。

而且最近CAR-T细胞疗法在国内被推到万众瞩目的焦点，则是因为陈女士在接受国内首批CAR-T产品阿基仑赛注射液治疗后，获得了完全缓解的状态。它使人们看到了战胜癌症的希望。

对此，复星凯特创始人、公司原总裁王立群在中国新闻周刊的一次采访中表示，对陈女士案件的关注是因为她是中国首位采用商业手段获得CAR-T产品的患者，并且达到了完全缓解的状态。

但是王立群也强调，“不要误解‘完全缓解’这一概念，在出院后才能检查出任何肿瘤细胞，但这种状态能维持多久，是否会复发，目前尚无定论，仍需要陈女士继续随访。”

一位长期从事CAR-T研究的医学专家对中国新闻周刊说，临床上所谓的血液肿瘤“完全缓解”并不意味着完全治愈。医学界的“完全缓解”包含两层含义：一是肿瘤相关临床症状完全消失；二是通过血液学、穿刺等检查，证实病人体内尚无残留癌细胞及代谢生物标记。

根据他的观点，并非每一个病人经过CAR-T治疗，都能达到完全治愈，有些病人即使达到“完全缓解”，数月后仍有可能复发。

虽然有复发的危险，但是不可否认，CAR-T与其它免疫治疗相比仍有相当大的疗效。

自今日起，已经在国内市场上销售了两款CAR-T产品，包括复星凯特的阿基仑赛注射液(商品名：奕凯达)和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液(商品名：倍诺达)。上述两种产品均引进国际上已上市的CAR-T产品技术，获批适应症均为成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，获批适应症均为成人。

根据复星凯特和药明巨诺的官网资料，奕凯达的最佳缓解率(ORR)达到79.2%，相关数据显示，目标缓解率为83%。完整的缓解率是58%,4年的总生存率是44%；在58名可评估疗效的病人中，以75.9%为最好，全部缓解率为51.7%。

华南理工大学附属同济医院血液科主任周剑峰教授说，在先前CAR-T疗法的临床试验中，有许多病人的治疗效果很好。两种疾病在白血病、B细胞淋巴瘤中的缓解率有很大提高，前者缓解率超过90%，后者超过80%。对那些复发难治性淋巴瘤的病人，CAR-T治疗后，近半数的病人在临床试验中获得长期存活。

CAR-T治疗之所以为大家所熟悉，主要归因于其对血液肿瘤的作用。据临床资料显示，急性淋巴细胞白血病和多发性骨髓瘤治疗中，完全缓解率最高的CAR-T产品，可达70%以上，完全缓解率超过80%。对肿瘤的治疗，他认为这已经是非常有效的。

上述医界人士称，目前CAR-T产品均属于自体CAR-T，需从病人本身采集血，提取T细胞，再再改造成T细胞，再回到病人体内。至于采血到回输的时间，根据配制工艺的不同，快2周左右，慢的话要1-2个月。有些病情发展较快的病人可能无法等待细胞回输，此时可考虑采用CAR-T制剂。

普通CAR-T的优点是可以工业化生产，成本低，周期短。在周剑峰看来，CAR-T产品是值得期待的未来，其实际疗效虽不及自体CAR-T，但其价格可降至自体CAR-T的十分之一或更低。这就是说，自己的CAR-T产品的价格是120万，而通用的CAR-T产品的价格是10万元左右。

然而，要使CAR-T产品真正走向临床应用，还有很长一段路要走。也许还要再过5-10年，这种类型的产品才会逐步成熟。

并非“万灵丹”

今年风起云涌的魏则西事件并没有完全消失，此后NK细胞疗法再次被卷入肿瘤治疗黑幕事件。这也会在某种程度上影响病人对细胞治疗的理解。CAR-T细胞疗法是近年来在细胞治疗领域兴起的一种新疗法，自然受到了一些人的质疑。

张认为，由于魏则西事件，公众对细胞疗法质疑的根本原因不在技术本身，主要原因是有些医疗机构过分夸大疗效，整个治疗过程也很不规范，甚至有乱收费现象。综合这几个因素，病人对治疗效果期望过高。

任何一种治疗方法都有风险，每一家医疗机构有责任让每一位病人充分、客观地获得这些信息。CAR-T疗法如果以一种类似的非正规方式进行临床治疗，同样的问题也会出现。

CAR-T疗法并不适用于每一位肿瘤病人，医生和病人都应该谨慎选择，并且要遵循标准化治疗原则。