120万一针的抗癌药能清零体内癌细胞？关于抗癌药的五个问题要搞清楚

120万一针的抗癌药物是阿基仑赛注射液，用于癌症免疫疗法CAR-T。由于药品的特性，价格惊人。新推出的产品已经在中国上市，并通过临床试验证明了这种药物对中国人是有效的。但这种疗法并不是万能的，不是所有的癌症都能用这种药来治疗。那么120万一针的抗癌药能清零体内癌细胞？关于抗癌药的五个问题要搞清楚。

日前，媒体报道称，“8月26日，国内首例接受CAR-T治疗的淋巴瘤患者在上海瑞金医院出院。病人服用的抗癌药，零售价格为120万元/袋，治疗两个月后，病人体内已无癌细胞，症状已完全缓解。这里究竟发生了什么事？

1、120万一针的抗癌药到底是什么？

新报道的这类药物是阿基仑赛注射液，用于癌症免疫疗法CAR-T。

CAR-T全名为“嵌合抗原受体T细胞免疫治疗”。这种药物并非一种常规药物，而是来自于病人已经改变了的T细胞。由于药品有其特殊性(下文将详述)，导致成本更大。

这种CAR-T特别适用于病人，经体外改造后，病人的T细胞表达一种抗体，可识别CD19。CD19是B细胞表面普遍存在的一种蛋白。B细胞分化成产生抗体的浆细胞后并不表达CD19，但如果B细胞癌化后也能表达CD19，该蛋白就成为抗癌靶点。

CD19CAR-T细胞能特异地识别和杀灭表达CD19的癌细胞，经扩增注入病人体内后，可控制、甚至清除体内的细胞，具有长期治疗效果。

2、CAR-T的细胞免疫治疗可以治愈哪些癌症？

新报道的这位病人，是一名弥漫大B细胞淋巴瘤的病人。这一产品于今年6月在中国获得上市，其适应症为“成人中复发或顽固性大B细胞淋巴瘤，经过二线或以上系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤，非特指型(NOS)、原发纵隔大B细胞淋巴瘤(PMBCL)、高级别B细胞淋巴瘤(DLBCL)、非特指型(NOS)、原发纵隔大B细胞淋巴瘤(PMBCL)。

对于适应症，我们需要了解两个方面的重点。第一，并非所有的癌症都能用这种药来治疗，第二，即使是大B细胞淋巴瘤，也不能一上来就用这个药治疗。由于在适应症中明确提及“以往接受二线或以上系统治疗后复发或难治性”，即指患者必须是已经接受过化疗等治疗方案，如治疗。而治疗后出现复发，或之前的治疗都不能很好地控制病情(“难治”)。如果是这样的情况，病人才会考虑使用这种药物。

阿基仑赛注射液是美国Kite公司推出的复星凯特产品。该产品名为Yescarta(axicabtageneciloleucel),2017年美国FDA批准用于治疗复发难治的大B细胞淋巴瘤。2020年，美国FDA批准该产品用于治疗复发难治性滤泡性淋巴瘤。

在理论上，要使CAR-T治疗有效，癌细胞表面必须有CD19。它是必须的。不过，即使是有CD19表达的癌细胞，如果患者没有达到目前认可的适应症，那就是过度适应症治疗。

许多人对癌症的治疗有误解，如有人以为癌症是一种病，只要是抗癌药，就可以治疗一切癌症；有人认为，药品价格越高，说明越有效。这种看法完全不对。

3、为什么CAR-T这么贵？

先说一说，120万一针，这是一把“一锤买卖”——新闻里提到的病人在治疗2个月后获得完全缓解，实际上只注射了一针CAR-T细胞。就目前的治疗方案而言，病人一生只需接受一次CAR-T治疗，治疗效果可以非常持久。它不同于常规的抗癌药物，病人需要多次、频繁使用。

但不管怎样，120万的价格还是太贵了，大多数病人不能承受这一费用。

CAR-T在国外更贵一些。Yescarta在美国的售价是370,000美元，而且仅仅是药品的价格，如果把治疗费用计算在内，总的花费大概是150万美元。

为什么CAR-T这么贵？第一，它是一种“私人定制”产品，需要先采集患者T细胞，然后进行体外改造。这种药物不同于其他普通药物，无论是小分子还是大分子，都可以批量生产，以降低成本。

第二，这是一种“活”药，用的是活细胞，要保证药品的质量，或者说要保证细胞在生产过程中不被污染，就需要大量的成本和投入。

除了这些成本之外，还有药物研发的投入，临床试验的投入，也都是产品的成本。这种情况不同于那些虚假宣传的保健品，产品本身的生产成本和研发费用都很低，广告、销售成本也很高。

4、CAR-T真的起作用？

和保健品不同，CAR-T是正规的治疗产品，是药物，要通过正规的临床试验来证明疗效。不仅仅是通过媒体的宣传就能证明效果。

新推出的这款产品，在美国获得批准前已经过临床试验验证，如今已在中国上市，还因为在中国多个中心进行了桥接式临床试验，证明该药物对中国人也是有效的。因此，只要药物属于正式批准的适应症，治疗效果就有证据。

有消息说，在病人接受治疗2个月后，体内的癌细胞全部消失，这也表明治疗是有效的。

5、CAR-T能否普遍降价？

可以减价吗？当然可以！一旦被批准上市，所有的抗癌药物价格都很高。但同类产品上市后，要想在市场上有竞争力，产品价格就会下降。

目前，中国除阿基仑赛注射液外，还有CAR-T产品“瑞基奥仑赛注射液”，已于9月获批上市，适应症同样为“成人经二次以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤”。

有新闻报道称这名患者为“国内首例接受CAR-T治疗的淋巴瘤患者”，其实这并不准确。CAR-T产品已在国内进行过临床试验，除此之外，还有许多其它CD19CAR-T产品正在进行临床试验。由于这两个临床试验中，所有的病人都接受了CAR-T治疗，所以新闻中的这位病人，并非第一例CAR-T治疗。

不出所料，未来还会有更多的CAR-T产品上市，竞争将会撬动产品的价格。

但如果CAR-T的价格要靠价格战“折断”，也许不太现实。由于CAR-T都属于“私人定制”类产品，要靠大规模生产来降低成本，空间有限。CAR-T药品不能团购，也不能拼单，如果药价变成了销售指挥棒，企业也许会过度缩减生产成本，从而危及这些活细胞药品的产品质量。对于病人来说，这不是件好事。

今后若要解决CAR-T产品的可获得性，可能需要医药、医疗、商业医保、慈善机构等多方面的合作。“例如，对大多数大B细胞淋巴瘤患者来说，本来可以采用目前的常规的一线系统治疗方法来取得良好效果，而无需临床证据，也没有必要对CAR-T疗法进行“普及”。