针对实体瘤 VBL首创基因疗法获FDA快速通道资格

4月26日，VBL Therapeutics宣布，美国FDA授予ofra-vec (ofranergene obadenovec，VB-111)铂耐药卵巢癌与紫杉醇联合治疗。

VB-111它是一种研究抗癌基因治疗的药物，具有抗血管生成/血管破坏和肿瘤特异性免疫反应的双重作用机制。它由三部分组成：(i)载体，(ii)组织和条件特异性启动子(DNA调节序列)和(iii)蛋白质功能转基因的编码治疗。

该载体是一种非复制性5型腺病毒载体，可将启动子和转基因分布到全身；启动子PPE-1-3X鼠前内皮素1是一种修饰，基因修饰只能诱导转基因表达来滋养肿瘤血管。这种转基因是一种FAS-TNF受体1嵌合基因，其蛋白质可诱导肿瘤血管内皮细胞凋亡。VB-111预计抗血管生成会导致肿瘤饥饿和肿瘤细胞损伤。细胞碎片和新抗原的后续释放可以进一步刺激抗肿瘤免疫反应。

VBL该公司目前正在进行中VB-111联合紫杉醇治疗铂耐药卵巢癌III期OVAL研究。此前公布的中期分析结果显示，60名患者可以评估疗效CA-125(一种肿瘤标志物)总反应率为53%。这种联合治疗是在随机分组平衡的情况下进行的（VB-111联合紫杉醇的反应率可达58%或更高。

本研究生存期(PFS)预计2022年将有主要终点数据2H如果结果是积极的，VBL预计在2023年1H申请生物制品许可证(BLA)。