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勃林格殷格翰

BoehringerIngelheim

近日宣布,

FDA

和欧盟委员会

EC

均授予

volasertib

治疗急性髓性白血病

AML

的孤儿药地位,该药是一种实验性

Polo

样激酶

polo-likekinase

Plk

抑制剂,目前正评估用于既往未经治疗的

65

岁及以上、不适合接受强化诱导化疗方案的急性髓细胞性白血病

AML

患者的治疗。此前,

FDA

于

2013

年

9

月授予

volasertib

突破性疗法认定。

AML

是一种罕见的、极具侵略性的骨髓、血液系统肿瘤,约占成人白血病的

25%

AML

在所有白血病类型中成活率最低,因此存在很高的未获满足的医疗需求。

AML

主要发生在成年后期,患者首次获得诊断的平均年龄为

65

岁,年龄超过

65

岁的

AML

患者预后较差,确诊后的平均生存期仅为

6

个月或更少。

目前,

AML

的治疗目标是减少骨髓中的原始细胞的数量,并使血细胞计数恢复到正常水平,最常采用的治疗方法为强化缓解诱导疗法,仅有约

40%

的

AML

患者可能从该疗法中受益；同时,许多年龄超过

65

岁的患者并不适合接受这种疗法,因为该方案涉及大剂量化疗药物,而且治疗时间达

5

至

7

天。

此前,

II

期临床数据表明,与低剂量阿糖胞苷

LDAC

单药疗法相比,

volasertib+LDAC

组合疗法,能够改善急性髓性白血病

AML

的客观缓解率(主要终点)和无事件生存期

EFS

次要终点)。

2013

年初,勃林格殷格翰启动了一项

III

期临床研究

POLO-AML-2

,进一步评价

volasertib+LDAC

组合疗法,用于

65

岁及以上、不适合接受强化诱导性化疗方案的

AML

患者的潜力。

关于

Volasertib

：

Volasertib

是一种实验性

Polo

样激酶

Plk

抑制剂,是目前勃林格殷格翰针对多种实体瘤和血液肿瘤进行研发、并已进入晚期临床研发阶段的化合物之一。

在该公司目前针对细胞周期抑制开展的研究中,

volasertib

临床研发项目是进入到最晚期的项目。勃林格殷格翰也是率先将

PIk

抑制剂引入临床研发的公司之一。

Volasertib

被设计用于抑制

Plk1

的活性,

PIk

是调节细胞分裂(有丝分裂)的一种酶。这一抑制作用将延长细胞周期停滞时间、最终导致细胞死亡(凋亡)。

http://www.dddmag.com/news/2014/04/ec-fda-give-orphan-status-boehringer’s-new-leukemia-drug