意大利新冠确诊日增近8万例！政府考虑缩短隔离时间

ProsensaHoldingNV

表示,该公司治疗肌肉疾病的最新药物获得

FDA

快速评审资格。

4

日这家荷兰公司声称,它计划再进行两次以上的实验,并在今年提交美国上市批准。

Prosensa

公司表示,不久的将来还将提交欧洲批准。

与

SareptaTherapeutics

公司的药物

eteplirsen

类似,

Prosensa

公司治疗假肥大型肌营养不良症

DMD

的药物最早可能会在

2015

年获得美国批准,

KBCSecurities

驻布鲁塞尔的分析师

Kerpel

分析称,该药预计将抢占约一半的市场份额。

Kerpel

预计到

2020

年末,该药物巅峰时期将产生十亿欧元(约合

13.6

亿美元)的全球销售额,每名患者一年将耗资约

200,000

欧元用于该药物。

Kerpel

还表示,

Prosensa

的新药拥有专利优势,在欧洲的销售很可能会远高于

Sarepta

。

Drisapersen

与

eteplirsen

类似,机理是提高一种抗肌萎缩蛋白的水平,这种蛋白得缺少会导致假肥大型肌营养不良症。

最近几个月来,

DMD

药物得到了来自监管机构鼓励发展的信号。

美国食品药物管理局表示将在四月份为审批

Sarepta

公司的

eteplirsen

提供一条绿色通道,上个月欧洲监管机构建议对

PTCTherapeutics

公司的

Translarna

进行有条件批准。

今年一月

Prosensa

公司表示,尽管

drisapersen

在后期试验中失败,但有数据显示使用该药物可以减缓病情,公司将继续寻求

drisapersen

的发展。

本月初,合作伙伴葛兰素史克将这个药物的权利交回

Prosensa

同时终止了

2009

年签订的合作研发协议。

通常

FDA

会根据一些早期临床试验数据,授予那些针对没有治疗方案的严重疾病的药物以加速批准。当然,公司仍然需要进行更大规模的试验,以加强验证其初步研究的结果。

DMD

是一种退行性疾病,会妨碍肌肉的运动。每

3,600

个新生男婴中就有一个患病,通常到

30

岁会变得非常严重。

信源地址：

http://www.reuters.com/article/2014/06/03/us-prosensa-fda-idUSKBN0EE15N20140603