由于
2012
年小型制药企业递交新药上市申请的数量激增,
FDA
的新药批准数量在
2012
年达到了
39
个的历史高点。随着
2013
年
FDA
批准的新药数量急剧下降至
27
个,人们也开始对全球新药研发的产出能力和可持续性发展提出质疑。特别是在
Gilead
、
BiogenIdec
等创新型生物技术公司风生水起的映衬下,诺华、礼来、阿斯利康和默沙东等大型制药企业
2013
年在新药产出上颗粒无收更为整个行业平添一份悲凉。
2014
年转眼已走过一半时间,仅从
FDA
的新药审批结果来看,医药行业吹来暖风。
FDA
以月均
3
个的稳定节奏在
2014
上半年批准了
18
个新药,相比
2013
上半年的
13
个有明显增长。大型药企里面,除了
GSK
和强生仍保持
2013
年的良好势头外,去年极其失意的诺华、礼来、阿斯利康和默沙东也在今年各有斩获。
2014
上半年
FDA
批准的
18
个新药里面,
9
个药物以优先审评的方式获批,其中
7
个药物拥有孤儿药资格,反映出
FDA
在满足罕见病患者用药需求方面的努力成果。特别值得一提的是,
FDA
在
2014
上半年批准了
7
个新生物制品
(newBLA)
如果以
2013
年全年
FDA
批准的
2
个
BLA
(罗氏的
Kadcyla
和
Gazyva
做一对比,
2014
年的
BLA
可以说是呈井喷态势。
2013
年全球销售额
top10
的药品当中有
7
个属于生物制品,生物类似物的开发浪潮也是一浪高过一浪,在这种背景下,生物制品的开发俨然就是制药企业的未来。
另外一个亮点是,
FDA
在
2014
年
5
月和
6
月先后批准了两个用于治疗细菌性皮肤及皮肤组织感染的新型抗生素
Dalvance
和
Sivextro
。细菌耐药给全球临床抗生素用药带来巨大挑战,美国
2012
年
7
月的《
FDA
安全与创新法案》实施了旨在鼓励抗生素研发的合格传染病产品
QualifiedInfectiousDiseaseProduct
QIDP
资格认定,以“研发时的快速通道
+
审批时的优先审评
+
上市后的
5
年市场独占期”的政策来鼓励新型抗生素的研发。
Dalvance
和
Sivextro
是实施
QIDP
资格认定以来获批的两个新型抗生素,光环类似于
FDA
实施
“突破性治疗药物”资格认定以来批准的首个药物
Gazyva
。
吸入型胰岛素
Afrezza
的获批也是
2014
上半年的一大关注点。首个吸入型胰岛素
Exubera
在
2006
年
1
月获批上市,但因安全性担忧和销售不佳(季度销售额仅数百万美元)在
2007
年即被辉瑞撤市,
28
亿美元的前期投入瞬间付之东流。
Afrezza
此次获批同样吸睛,
FDA
除了在其药品标签上添加黑框警告,还要求
MannKind
开展上市后研究。
Afrezz
的商业寿命有待市场检验。
虽然
2014
上半年
FDA
批准的新药数量有所提高,但所批准新药在质量和市场预期上整体不如去年。
2013
上半年批准的新药中,除了
BiogenIdec
的多发性硬化症药物
Tecfidera
富马酸二甲酯
已经成为重磅炸弹
前
4
个季度销售额
13.8
亿美元
罗氏的乳腺癌药物
Kadcyla
在
2014
年第一季度的销售额为
1.02
亿美元,相比
2013
同期增长
474%
;
Celegen
的多发性骨髓瘤药物
Pomalyst
泊马度胺
、拜耳的前列腺癌药物
Xofigo
也都有成为重磅炸弹的潜力,纵观
2014
上半年批准的新药,似乎很难找到一个具有显著重磅炸弹潜力的药物。不过
2014
年同样有值得期待的新药,比如默沙东的
MK-3475(PDUFA
预定审批期限
10
月
28
日
和
BMS
的
nivolumab
是当下领跑的两个肿瘤免疫治疗药物,
EvaluatePharma
发布的最新展望报告中对其
2020
年销售额预测分别为
60.12
亿和
40.63
亿美元。