FDA授予「恩格列净」治疗射血分数保留心衰突破性疗法资格

9月9日，礼来/勃林格殷格翰宣布FDA授予Jardiance (恩格列净)治疗射血分数保留的成人心衰(HFpEF)患者的突破性疗法资格。

FDA此决定主要基于一项代号为EMPEROR-Preserved的III期试验的结果。EMPEROR-Preserved研究纳入5988例心力衰竭患者。其中，4005例患者左心室射血分数 (LVEF) 为 50%或者更高，1983例患者 LVEF 低于50% 。受试者随机分组，分别接受恩格列净10 mg(n=2997)或安慰剂(n=2991)每日1次治疗，中位随访时间26.2个月。

结果显示，与安慰剂相比，恩格列净可使HFpEF成人患者的心血管死亡或因心力衰竭住院的复合主要终点的相对风险降低21%，而且获益与射血分数或糖尿病状态无关。关键次要终点分析结果显示，恩格列净还可将首次和再次因心力衰竭而住院的相对风险降低 27%，并显著延缓肾功能下降。该结果在8月27日的欧洲心脏病学会 (ESC) 大会上公布并发表于NEJM杂志。

恩格列净在EMPEROR-Preserved研究中的疗效结果与针对射血分数降低的慢性心衰(HFrEF)患者的EMPEROR-Reduced研究的结果相似，在EMPEROR-Reduced研究中，恩格列净相比安慰剂可使HFrEF成人患者的心血管死亡或因心力衰竭住院复合终点的发生风险显著降低25%。由此也证明了恩格列净在各种类型的心力衰竭(包括HFrEF和 HFpEF)患者中的临床益处。今年6月21日，欧盟委员会已经批准恩格列净用于治疗射血分数降低的慢性心衰(HFrEF)成人患者。

心力衰竭(HF)是一种严重的进行性疾病，影响全世界大约2600万人，主要分为HFpEF和HFrEF两类，二者患者人数相当。其中，HFpEF是一种特殊类型的HF，该疾病患者心脏肌肉收缩正常，但心室不能像在心室充盈/放松时那样放松。HFpEF可能与高住院率、低生活质量和高死亡率有关，并且正在成为HF的主要形式。美国大约有超过600万的心衰患者，其中一半是HFpEF，但目前获批的心衰疗法均未能证明能够对HFpEF患者的结局有临床意义的改善。