世界肝炎日：中以海德携手百度健康 探讨AI助力乙肝防治

由葛兰素史克和

Prosensa

开发的用于治疗杜氏肌营养不良症

(DMD)

的的反义寡核苷酸药物,最近被

FDA

授予

“

突破性治疗药物

”

资格。葛兰素史克这款被称为

Drisapersen

(之前为

GSK2402968/PRO051

的药物,目前处于后期临床研究阶段,用于大约

13%

的杜氏肌营养不良症男孩的治疗,这类患者肌营养不良蛋白基因发生突变,正适合用该款药物进行治疗。

杜氏肌营养不良症的特点是终生的肌细胞渐进性破坏,全球每

3500

名出生男孩中就会有一例患者受此影响。这种缺陷由被称为外显子

51

的

X

染色体特定区域所发现的肌营养不良蛋白基因突变所引起。

肌营养不良蛋白的

DNA

序列被转录到

RNA

时,

Drisapersen

可诱导外显子

51

出现

“

跳跃

”

。结果

RNA

序列产生出复制版本的肌营养不良蛋白(短于正常形式的蛋白质),这种复制蛋白保留了更多的自然功能,可减少肌肉细胞破坏的比率。

FDA

授予

Drisapersen

突破性治疗药物资格基于四月份报告的由

53

名患者参与的

II

期临床研究结果,结果显示服用

Drisapersen

的男孩与服用安慰剂的男孩相比,能多走

35

米

这种差异保持了

48

周。

目前,荷兰的

Prosensa

与葛兰素史克正面临美国

SareptaTherapeutics

的竞争,而

Drisapersen

突破性治疗药物资格的获得有助于增加这款药物的竞争优势。

Sarepta

公司的候选药物

Eteplirsen

正处于

IIb

临床试验阶段,试验已持续了

84

周,最新结果显示,患者服用

Eteplirsen84

周后与安慰剂治疗患者相比,能多走

46

米

。试验研究中部分男孩现在的平均年龄为

11

岁,这是一个大多数男孩可能会失去行走能力的年龄。

突破性治疗药物旨在加快药物的开发及重要新药的审评,如可以允许临床试验的受试者例数较少,以及在申办者与

FDA

之间建立更高水平的对话。

http://www.pmlive.com/pharma_news/gsks_muscular_dystrophy_drug_a_breakthrough_says_fda_485982