血小板减少症药物 Avatrombopag 获 FDA 优先审评认定

11 月 27 日，美国专注于罕见疾病治疗药物开发的制药公司 Dova Pharmaceuticals 表示，FDA 已经接受了公司候选药物 avatrombopag 的新药注册申请，同时授予该药物优先审评认定。Avatrombopag 本次申请的适应症为用于慢性肝病患者血小板减少症的治疗，这些患者将会按照计划进行血小板输注程序。本次注册申请所依靠的数据来自于两个相同设计的临床 3 期试验 ADAPT 1 及 ADAPT 2，Avatrombopag 达到了所有的主要和次要研究终点，并具有统计学显著性。这次上市申请的 PDUFA 日期为 2018 年 5 月 21 日。

Dova 公司总裁及首席执行官 Alex Sapir 评论道：“对于 FDA 接受了我们的新药申请同时给予优先审评决定我们感到非常高兴。我们深信 avatrombopag 相较于现行的标准疗法血小板输注治疗具有更显著的临床效果以及良好的安全性数据，这将使得该药物成为新的治疗选择。我们非常期待同 FDA 就上市审评过程进行沟通。

FDA 优先审评的授予意味着 FDA 将在 6 个月的时间内对 avatrombopag 做出审批决定，而标准审批时间为 10 个月，优先审评的授予也表明了 avatrombopag 已经具备基本的治疗严重疾病更出色的疗效和安全性特性。

Avatrombopag 属于第二代口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。该药物最初进行评估的适应症为用于计划接受标准治疗程序的慢性肝病相关血小板减少患者的急救治疗。Dova 公司同时还在探索 avatrombopag 用于血小板减少症更大人群的治疗，包括将接受外科手术的出血高风险患者及化疗后血小板减少的患者。

现阶段公司还在计划基于已取得的 ITP 治疗 3 期数据，寻求该药物用于成人慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）治疗的注册申请。Dova 拥有 Avatrombopag 所有适应症的全球开发权益。