美国立法机构终于要对 FDA 加速审批计划开刀了？

美国众议院能源和商业委员会主席民主党人 Frank Pallone 于 2022 年 3 月 7 日提出《加速审批可靠性法案》（Accelerated Approval Integrity Act），该法案将提升美国 FDA 的权力，确保获得加速批准的药物能够提供经过证明的临床获益。

Pallone 表示，“加速审批计划在制药商和 FDA 开展额外的研究以确证产品临床获益的同时，可以让患者获得创新药。但在现行制度下，一些产品在没有临床试验证明对患者真正有临床获益的情况下被允许在市场上停留太久。患者有权利知道他们正在使用的药物是安全有效的。我正在提出的《加速审批可靠性法案》，就是为了保护患者，并为 FDA 提供确保批准的药物提供临床获益所需的权力。如果没有及时证明临床获益，该法案将简化把产品从市场上撤下的程序。”

FDA 的加速审批计划，允许早期批准治疗严重疾病并根据替代终点满足未竟医疗需求的药物。替代终点是一种标志物，例如实验室测量、放射影像、体征或其他被认为可以预测临床获益的测量，但其本身并不是临床获益的量度。在获得加速批准后，制药商必须进行研究以确证预期的临床获益。如果研究未证明药物能够提供临床获益，FDA 将采取可能导致该药从市场上撤销的程序。但是，现有的把加速批准的产品从市场上撤销的工具极为繁重、需要耗费大量资源且很少被使用。

《加速审批可靠性法案》将赋予 FDA 额外的权力，以确保获得加速批准的产品及时为患者提供临床获益，法案内容包括：

规定制药商对获得加速批准的药物进行批准后研究的要求；

要求在 FDA 授予加速批准之前，制药商与 FDA 就如何进行研究达成协议，其中包括患者招募目标、里程碑和研究设计等细节；

允许 FDA 要求在批准时就开展研究；

要求更频繁地更新批准后研究，包括更新招募目标、里程碑和研究设计；

概述撤销批准的加快程序，其中包括充分及时的通知和向 FDA 提出书面上诉的机会、征求公众意见的机会 , 以及可能包括 FDA 召集和咨询专家委员会；

指定可以撤销加速批准的其它情况，包括制药商未能实现商定的招募目标、里程碑或未能及时完成研究；

除非上市后研究已经完成并确证了临床获益，或者卫生部长确定研究已取得足够进展（在这种情况下 , 可以继续研究），否则加速批准状态在批准后研究计划完成一年后（任何情况下都不迟于批准后五年）自动过期；

要求提供有关加速批准药物标签的更多信息；

未能提交报告或未对批准后研究采取尽职调查的行为将受到处罚。

一直以来立法者和一部分 FDA 高层对于加速批准药物的迟缓撤销程序颇有抱怨，在 FDA 使用加速审批途径为渤健有争议的阿尔茨海默病新药 Aduhelm 开绿灯后，这一立法提案成为不断推动改革 FDA 加速审批计划的最新动作。

目前尚不清楚该法案成为法律的可能性有多大。但是 Pallone 在推动以 FDA 为中心的法案通过立法程序方面具有巨大的影响力。他还将监督 FDA 使用者付费法案的重新授权。