罕见疾病药物迎来爆发的“黄金时代”

近年来，罕见疾病正在成为生物制药行业追逐的新领地。

市场：2025年将达到1832.7亿美元

全球罕见疾病药物市场从2020年的1352亿美元增长到2021年的1419.1亿美元，复合年增长率(CAGR)为5%。该市场预计将在2025年达到1832.7亿美元，复合年增长率为7%。

FDA认证和批准：爆发式增长

美国自1983年《罕见疾病用药法案(ODA)》颁布以来，FDA共指定了6186项罕见疾病认证。2010年之后，认证数量急剧增长，2010-2019年为3082项，2020年至今已达到了892项，近2年2个月时间认证数量已达到过去10年（2010-2019年）的近三分之一（29%）。与此同时，共有1039项罕见疾病适应症获得FDA批准（涉及到669个药物），撤回6项批准。FDA批准罕见疾病适应症占目前已获得认证的17%。

近10年（2012年-2021年）来，FDA药物评价与研究中心(CDER)共批准的430个新药中，罕见疾病药物数量达到200个，占比达到了47%（FDA历年批准罕见疾病药物数量和占比见图3）。

新药开发：哪些领域最受追捧

目前正在开发的（临床试验阶段或等待FDA审查）潜在罕见疾病药物有791种，168种罕见癌症和120种罕见血液癌症药物，合计占791种在研罕见疾病药物的36%（分别为21%和15%）。其他主要疾病领域包括：遗传疾病、神经系统疾病、血液疾病、自身免疫性疾病等。

国内：批准数量剧增

近3年（2018-2021年），NMPA批准的罕见疾病药物数量快速增加，分别为7、8和18种，而且由进口品种独霸局面，逐渐开始出现国产品种的身影。

参考数据来源：FDA、NMPA、Research and Markets、药融云等