FDA授予ALS药物AMX0035孤儿药称号

近日，Amylyx Pharmaceuticals, Inc宣布，FDA授予公司旗下治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者药物AMX0035孤儿药的称号。近期，公司正在开展一项名为CENTAUR的临床II期试验，旨在评估ALS患者接受AMX0035治疗后的安全性和有效性。

孤儿药AMX0035是钠苯丁酸钠(PB)和去氧胆酸(TUDCA)两个小分子化合物的组合药物。PB和TUDCA在ALS的一些细胞模型和动物模型上都表现出去、很强的功效。在进行ALS临床试验中单独测试PB和TUDCA时，发现这两种化合物均是安全的，病人们都能够耐受治疗剂量。在临床前研究中，Amylyx已经证明PB和TUDCA在治疗ALS时具有协同作用，表明两种药物共同治疗的疗效由于单一药物治疗。

公司正在开展的CENTAUR试验共招募了132名参与者，是一个为期24周的随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验。该试验的主要目标是评估AMX0035的安全性和病人对AMX0035的耐受性，并通过ALS功能评定表打分，评估药物对疾病进展的影响。试验还将通过检测ATLIS、呼吸功能以及生物标志物评估AMX0035对患者等长肌力的影响。此外，该试验将开放后期治疗，以便所有登记在册的病人在24周结束治疗后能够自主选择是否继续接受治疗。

Amylyx制药是一家致力于临床试验的制药公司，目前正在开发一种新的治疗ALS和其他神经退行性疾病的治疗方法。AMX0035是公司正在研发的新药，该药物通过调控这些神经疾病的炎症水平以及神经细胞死亡发挥作用。AMX0035是现有两种化合物的专利组合，在多种临床前模型中协同工作，以防止神经细胞死亡和神经毒性炎症的发生。