Voyager与诺华达成逾17亿美元合作 开发下一代AAV基因疗法

3月9日，Voyager Therapeutics公司宣布，与诺华（Novartis）公司达成许可和研发协议，诺华有权获得Voyager公司AAV衣壳发现平台开发的创新AAV衣壳的开发权益，靶向3个未公布的中枢神经系统（CNS）靶点。诺华还拥有获取靶向另外两个靶点的衣壳的选择权。

AAV载体是递送基因疗法等多种基因医药产品的重要载体之一。Voyager公司的AAV衣壳发现平台已经发现了一系列具有独特特征的AAV衣壳，它们具有更好穿越血脑屏障的能力，提高在大脑和脊髓中的转染效果。在非人灵长类动物实验中，其中一款衣壳与传统AAV载体相比，将转基因在大脑不同脑区的表达水平提高了超过1000倍。随后的筛选项目发现了一类新的AAV9变体，它们可以选择性靶向胶质细胞，让更精确靶向影响非神经元细胞的CNS疾病成为可能。该公司还发现了多种选择性靶向CNS的AAV5衣壳。

根据合作协议，诺华有权评估Voyager技术平台发现的创新衣壳，并且有全获取特定衣壳的开发权益，用于开发靶向CNS靶点的AAV基因疗法。Voyager将获得5400万美元前期付款，并有资格获得总计高达17亿美元的里程碑付款。

参考资料：

[1] Voyager Therapeutics Announces License Option Agreement with Novartis for Target-Specific Access to Next-Generation TRACER™ AAV Capsids for Gene Therapy Programs. Retrieved March 8, 2022, from https://ir.voyagertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/voyager-therapeutics-announces-license-option-agreement-novartis