与信达「恋爱」分手，FDA的心门，如何被传奇生物敲开？

好事多磨。

2月28日，传奇生物重磅CAR-T细胞疗法产品西达基奥仑赛（CARVYKTI）终于获美国FDA批准上市，这是中国首个获FDA批准的细胞疗法产品，也是全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T产品。

这一里程碑事件，不仅代表传奇生物正式进入商业化阶段，同时也意味着中国创新药出海取得了新突破。

在创新药行业情绪低迷的当下，西达基奥仑赛为何能获批？

令FDA无法拒绝的优秀

西达基奥仑赛（CARVYKTI）之所以引起如此多的关注，除了承载着诸多意义之外，主要是其临床数据实在太优秀了。

在最早接受治疗的19名患者中，14名达到严格意义完全缓解（sCR），剩下5名出现部分缓解（PR），其中4名的状况非常良好，且5名经治超过1年的患者依旧处于sCR。

西达基奥仑赛的初次亮相就惊艳全场。

多年以来，经过了数轮临床试验之后，西达基奥仑赛的临床数据依旧那么亮眼。

在2021年12月第63届美国血液学会（ASH）年会上，传奇生物发布了西达基奥仑赛的最新临床数据。

数据显示，在对97名复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者进行的1b/2期CARTITUDE-1研究的长期结果中，继续显示高达98%客观缓解率（ORR)。

在21.7个月的随访后，83%的接受西达基奥仑赛治疗的患者达到了严格意义的完全缓解（sCR)，高于中位数约1年随访时报告的67%sCR。

而且，95%的患者获得了非常好的部分缓解（VGPR）及以上。

相比之下，全球首款获批的BCMA靶点CAR-T产品Abecma，临床数据就稍逊一筹。

Abecma关键性的2期临床试验数据中，共计纳入了127名至少接受过3种疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

在接受治疗后可评估疗效的100名患者中，总缓解率（ORR）为72%，有28%的患者完全缓解。

基于如此优异的临床数据，2021年5月，西达基奥仑赛的生物制品许可申请（BLA）获得了美国FDA优先审评资格，根据处方药使用者付费法案（PDUFA)，FDA必须在2021年11月29日前完成对该BLA的审查。

然而出人意料的是，2021年10月，FDA延长了西达基奥仑赛的PDUFA目标日期至2022年2月28日，但好在FDA并未要求提供额外临床数据，审批延期可能是因为新冠疫情造成审查程序受阻。

2月28日延期时间一到，FDA再没有理由拒绝如此优秀的西达基奥仑赛。

传奇生物也因为西达基奥仑赛开启了其传奇的资本故事。

资本化一路顺畅

高瓴资本的眼光十分老辣，其身影总是活跃在那些最有前景的公司上面，传奇生物就是其中一员。

在细胞疗法这项下一代技术的追赶步伐上，中国速度令人钦佩。

除了获批事件，融资事件、资本化、临床试验开展等也正在大规模发生。

致力于iPS来源通用型CAR-NK、CAR-T产品的研发的济因生物完成了数千万元种子轮融资；

国内批准的首个治疗宫颈癌的TCR-T临床试验拥有者天科雅，完成了3亿元融资等等。

据不完全统计，2022年以来，中国细胞疗法公司融资事件就达16起，涉及融资金额超2.5亿美元。

结 语

不久之前，信达生物的PD-1出海遇阻严重地打击了整个创新药行业的发展信心。

如果不能出海，按照目前国内靶点扎堆“内卷”的局面，过不了多长时间将有大批Biotech撑不下去。

西达基奥仑赛的获批来得真是时候，让整个创新药行业又重燃希望。相信不久的将来，将有更多来自中国的创新药扬帆起航。

参考资料：

金斯瑞官网、公告

《32家细胞基因疗法公司融资超16亿美元》，健康一线，2022年2月11日

《已进入商业倒计时的传奇生物，能否后来居上？》，美柏医健，2021年8月19日

《Cilta-cel延期获批，对传奇生物有何影响？》，贝壳社，2021年11月3日