迪哲医药小分子抑制剂获FDA突破性疗法认定

迪哲医药近日宣布，美国FDA授予其在研疗法DZD9008突破性疗法认定，用于治疗携带EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这是继2020年12月DZD9008获得中国国家药品监督管理局药品审评中心 “突破性治疗药物品种”认定资格后又一重要里程碑。

表皮生长因子受体（EGFR）通过与生长因子结合，调节细胞凋亡、增殖、迁移，一旦突变，EGFR蛋白将不依赖细胞生长因子信号，导致胞内酪氨酸激酶自动磷酸化，促进肿瘤细胞增殖，抑制肿瘤细胞凋亡。EGFR 20号外显子插入突变对传统的1代至3代EGFR抑制剂不敏感 。此外，肿瘤免疫治疗对EGFR 20号外显子插入突变的疗效也不理想。目前临床标准治疗为化疗（包括一线及后线治疗），患者预后较差，亟需有效治疗手段。

DZD9008是迪哲医药自主研发的针对EGFR/HER2 20号外显子插入突变设计的创新小分子化合物，首选适应症为治疗携带EGFR 20号外显子插入突变NSCLC，目前处于国际多中心关键性2期单臂临床试验阶段，正在中国、美国、韩国、澳大利亚、日本、法国等国家和地区开展临床试验。

临床前及临床研究显示DZD9008具备高靶点选择性，对已知EGFR突变类型均有效且对野生型EGFR抑制作用较弱，可能具备更佳的临床安全性。截至2021年7月30日，全球临床试验结果显示，DZD9008在200 mg/日和300 mg/日剂量下，确认的最佳客观缓解率（ORR）分别达到45.5%和41.9%，并在脑转移患者及获批疗法疗效不佳或治疗后进展的患者中均显示疗效。

参考资料：

[1] 迪哲医药宣布美国FDA授予DZD9008突破性疗法认定用于治疗EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者. Retrieved January 27, 2022, from https://www.prnasia.com/story/350149-1.shtml