再生障碍性贫血(再障)最有效的治疗需根据病情严重程度选择,重型患者首选造血干细胞移植,非重型可采用免疫抑制剂或促造血治疗。关键治疗包括移植、ATG/环孢素、雄激素三类方案。
1. 造血干细胞移植
异基因造血干细胞移植是治愈重型再障的主要手段,尤其对40岁以下且有HLA相合供者的患者。移植前需进行大剂量放化疗清除异常骨髓,移植后需长期服用免疫抑制剂预防排异反应。儿童患者移植成功率可达80%以上。
2. 免疫抑制治疗
抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素是标准方案,有效率约60-70%。ATG通过清除异常T细胞改善造血,需静脉输注4-5天;环孢素需维持血药浓度150-250ng/ml,持续用药至少6个月。该方案适合无合适供体的患者,但可能复发。
3. 促造血治疗
雄激素如司坦唑醇可刺激骨髓造血,适用于非重型患者。用药期间需监测肝功能,疗程不少于3个月。对于血小板严重低下者,可联合TPO受体激动剂如艾曲波帕,每日口服50mg起始。输血支持需控制频率,避免铁过载。
再生障碍性贫血的治疗需个体化评估,移植可根治但受供体限制,免疫治疗需警惕复发风险。所有患者都应避免感染和出血,定期监测血常规和骨髓象。新药如脐带血移植、JAK2抑制剂等为难治性病例提供选择,建议在血液专科医生指导下系统治疗。