美国FDA批准了第一种针对最常见形式A型血友病的基因疗法上市，治疗成人严重A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏症，FVIII活性1 IU/dL），无需通过FDA批准的测试检测到腺相关病毒血清型5（AAV5）抗体。该疗法背后的加 ...